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Estudio para investigar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de RO7017773 en participantes de 15 a 45 años con trastorno del espectro autista (TEA).
- Trastorno del desarrollo neurológico
- Trastorno del espectro autista
Ten en cuenta que el estado de reclutamiento del ensayo en tu centro puede diferir del estado general del estudio porque algunos centros del estudio pueden iniciar el reclutamiento antes que otros.
Estado del ensayo:
Activo, no seleccionando
Este ensayo tiene lugar en
Ciudades
- Barcelona
- bosisio-parini
- calambrone
- Catania
- Chicago
- Cleveland
- Columbus
- Edmonton
- Genova
- Génova
- Kelowna
- London
- Madrid
- Minneapolis
- Napoli
- Nashville
- New Haven
- New York
- Orangeburg
- Orlando
- Pavia
- Phoenix
- Pittsburgh
- Roma
- St. John's
- Toronto
Identificador del ensayo:
NCT04299464 2019-003524-20 BP41316
Resumen del ensayo clínico
Este estudio investigará la eficacia, la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de RO7017773 en participantes de entre 15 y 45 años que han sido diagnosticados con TEA y que tienen una puntuación de >/=50 en la Escala Abreviada de Inteligencia de Wechsler (WASI-II).
Hoffmann-La Roche
Promotor del estudio
Fase II
Fase
NCT04299464,BP41316,2019-003524-20
Código del estudio
Todos
Sexo
≥15 Años & ≤ 45 Años
Edad
No
Voluntarios sanos
1. ¿Por qué es necesario el ensayo clínico Aurora Borealis?
El autismo es un trastorno del desarrollo que consta de muchas características diferentes. Aunque distintas personas autistas pueden manifestar características diferentes, hay dos características básicas: dificultades en la interacción social y la comunicación, así como patrones restringidos y repetitivos de comportamientos, actividades o intereses.
En el estudio Aurora Borealis se está evaluando un fármaco experimental diseñado para actuar sobre una parte del cerebro que podría ayudar con estas características básicas del autismo.
2. ¿Cómo funciona el ensayo clínico Aurora Borealis?
En este ensayo clínico se está reclutando a personas con autismo. Pueden participar personas que tengan dificultades en la interacción social y la comunicación y muestren patrones restringidos y repetitivos de comportamientos, actividades o intereses.
La finalidad de este ensayo clínico es comparar los efectos, positivos o negativos, del fármaco experimental con los de un placebo en personas con autismo. El placebo es una sustancia que carece de efectos, pero que está diseñada para tener el mismo aspecto que la medicación del ensayo. Las personas que participen en este ensayo clínico recibirán el fármaco experimental o un placebo.
Los participantes recibirán el fármaco experimental o el placebo durante aproximadamente 12 semanas. Los participantes tendrán que acudir al médico del ensayo clínico cada pocas semanas. Estas visitas al hospital incluirán evaluaciones para comprobar la respuesta del participante al tratamiento y detectar los posibles efectos secundarios que pueda presentar. La duración total de la participación en el ensayo clínico será rondará las 24 semanas. Los participantes tendrán libertad para interrumpir el tratamiento del ensayo y abandonar el ensayo clínico en cualquier momento.
3. ¿Cuáles son los principales criterios de valoración del ensayo clínico Aurora Borealis?
Los principales criterios de valoración del ensayo clínico (los principales resultados que se miden en el ensayo para comprobar si ha funcionado el medicamento) son los cambios en los comportamientos sociales y la comunicación, así como en los comportamientos repetitivos y restringidos, al evaluarlos desde el comienzo hasta el final del período de tratamiento de 12 semanas. Los médicos del estudio utilizarán una serie de entrevistas y cuestionarios para medir estas características, habilidades y comportamientos.
Otros criterios de valoración del ensayo clínico son el porcentaje de participantes con acontecimientos adversos y acontecimientos adversos graves al evaluarlos desde el comienzo hasta el final del estudio.
4. ¿Quién puede participar en este ensayo clínico?
En este ensayo pueden participar personas que hayan sido diagnosticadas de autismo, tengan entre 15 y 45 años de edad y manifiesten problemas de comunicación y comportamientos repetitivos.
Es posible que en este ensayo no pueden participar personas que tengan una forma genética rara de autismo o que tomen determinados medicamentos.
5. ¿Qué tratamiento recibirán los participantes en este ensayo clínico?
Todos los participantes en este ensayo clínico se incorporarán a uno de tres grupos al azar (como a cara o cruz) y recibirán:
- Una dosis baja del fármaco experimental, administrado en pastillas todos los días durante aproximadamente 12 semanas.
- Una dosis alta del fármaco experimental, administrado en pastillas todos los días durante aproximadamente 12 semanas.
- Placebo, administrado en pastillas todos los días durante aproximadamente 12 semanas.
En este momento no se sabe cuál será la dosis más segura y eficaz. Por consiguiente, en este ensayo clínico se evalúan y comparan dos dosis diferentes.
Los participantes tendrán un 33 % de probabilidades (1 de 3) de ser asignado a cualquiera de los grupos.
Este ensayo clínico tiene un diseño «controlado con placebo», lo que significa que uno de los grupos recibirá una sustancia sin principios activos (también llamado «placebo»), de aspecto similar al fármaco evaluado. La comparación de los resultados de los diferentes grupos ayudará a los investigadores a saber si los cambios observados son consecuencia del fármaco o producto del azar.
Este ensayo también es «doble ciego», lo que significa que ni los participantes ni el médico del ensayo clínico podrán elegir ni conocer el grupo del que formen parte los participantes hasta que finalice el ensayo. Esta estrategia ayuda a evitar sesgos y expectativas sobre lo que sucederá. Sin embargo, el médico del ensayo clínico podrá averiguar en qué grupo se encuentra el participante en caso de que corra peligro su seguridad.
6. ¿Existe algún riesgo o beneficio por participar en este ensayo clínico?
Es posible que no se conozca por completo la seguridad o la eficacia del tratamiento experimental en el momento del ensayo. La mayoría de los ensayos suponen ciertos riesgos para los participantes, aunque pueden no ser mayores que los riesgos relacionados con la asistencia médica habitual o la progresión natural de la enfermedad. Se informará a los posibles participantes de los riesgos y beneficios de participar en el ensayo clínico, así como de los de cualquier procedimiento, prueba o evaluación adicional a los que se les pida que se sometan. Todo ello se describirá en un documento de consentimiento informado (documento en el que se facilita a las personas la información que necesitan para tomar una decisión respecto a si desean participar de forma voluntaria en un ensayo clínico). Los posibles participantes también deben hablar de ello con los miembros del equipo de investigación y con su profesional sanitario habitual. Toda persona interesada en participar en un ensayo clínico debe conocer todo lo posible respecto al ensayo y sentirse cómoda para hacer cualquier pregunta sobre el ensayo al equipo de investigación.
Riesgos asociados al ensayo clínico
Los participantes podrían sufrir efectos secundarios (efectos no deseados de un fármaco o tratamiento médico) del fármaco utilizado en este ensayo clínico. Los efectos secundarios pueden ser de leves a graves e incluso poner en peligro la vida y pueden variar en cada persona.
RO7017773 (fármaco experimental del estudio)
Se informará a los posibles participantes de los efectos secundarios conocidos del fármaco experimental y, cuando proceda, también de los efectos secundarios potenciales según los estudios realizados en seres humanos y de laboratorio o los conocimientos sobre fármacos similares.
El fármaco experimental y el placebo se administrarán en forma de comprimidos orales (para tomarlos por la boca). Se informará a los participantes de los efectos secundarios conocidos de la administración oral del fármaco.
Posibles beneficios asociados al ensayo clínico
No es seguro que la salud de los participantes vaya a mejorar por participar en el ensayo clínico, pero la información que se obtenga podría ayudar en el futuro a otras personas con enfermedades parecidas.
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Si desea más información sobre este ensayo clínico, consulte la pestaña For Expert en la página ForPatients específica o siga este enlace a ClinicalTrials.gov https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04299464?term=bp41316&draw=1&rank=1
Resumen del ensayo clínico
Este estudio investigará la eficacia, la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de RO7017773 en participantes de entre 15 y 45 años que han sido diagnosticados con TEA y que tienen una puntuación de >/=50 en la Escala Abreviada de Inteligencia de Wechsler (WASI-II).
Hoffmann-La Roche
Promotor del estudio
Fase II
Fase
NCT04299464,BP41316,2019-003524-20
Identificador del ensayo
Placebo, RO7017773
Medicamento
Trastorno del espectro autista (TEA)
Indicación
Título oficial del estudio
Estudio en fase II, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 12 semanas de tratamiento y de 3 brazos grupos paralelos para investigar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de RO7017773 en participantes de 15 a 45 años de edad con trastorno del espectro autista (TEA)
Criterios de selección
Todos
Sexo
≥15 Años & ≤ 45 Años
Edad
No
Voluntarios sanos
Criterios de inclusión
- Edad entre 15 y 45 años.
- Pacientes de ambos sexos con trastorno del espectro autista (TEA) según los criterios del Manual diagnóstico y estadístico de los trastornos mentales, quinta edición (DSM-5).
- Segunda edición de la Escala de inteligencia abreviada de Wechsler (WASI-II) ≥ 50 en la selección o en los 12 meses previos a la selección.
- Diagnóstico de TEA o autismo confirmado mediante la Escala de observación para el diagnóstico del autismo (ADOS-2).
- Índice de masa corporal (IMC) en el intervalo de 18,5 a 40 kg/m2.
- Mujeres participantes: Una mujer podrá participar si no está embarazada;no está amamantando y mujeres en edad fértil que accedan a practicar la abstinencia o usen métodos anticonceptivos con una tasa de fallos < 1% anual durante el periodo de tratamiento y durante al menos 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
- Idioma, audición y visión compatibles con las mediciones del estudio a juicio del investigador.
- Las pautas de tratamiento existentes permitidas deben mantenerse estables durante 8 semanas antes de la selección. El investigador espera estabilidad de estos tratamientos e intervenciones conductuales durante todo el estudio.
- En opinión del investigador, el paciente es capaz de participar y se considera adecuado para participar en el estudio, es capaz de seguir el calendario de actividades del estudio y es capaz de cumplir las restricciones del estudio.
- En opinión del investigador, la participación en el estudio o la suspensión de la medicación prohibida no supondrán riesgos indebidos.
Criterios de exclusión
Enfermedades neurológicas/psiquiátricas:
- Presencia de TEA genéticamente definido según los resultados genéticos disponibles antes de la selección o formas “sindrómicas” conocidas de TEA (por ejemplo, síndrome del cromosoma X frágil, síndrome de duplicación del cromosoma 15q11.2-q13.1 [Síndrome de Dup15q], síndrome de Prader Willi, síndrome de Rett o esclerosis tuberosa).
- Antecedentes médicos de abuso/dependencia de alcohol o sustancias en los últimos 12 meses o análisis positivo de drogas en la selección.
- Comienzo de una modificación importante de una intervención psicosocial en las 4 semanas previas a la selección.Los pequeños cambios en el tratamiento en curso no se consideran cambios importantes.
- Trastorno psiquiátrico o neurológico clínicamente significativo inestable o no controlado que pueda interferir en los criterios de valoración de la seguridad o la eficacia.
- Riesgo de comportamiento suicida en opinión de un médico o demostrado por un "sí" a las preguntas 4 y 5 de la Escala de valoración de la gravedad de la tendencia suicida de Columbia (C-SSRS) obtenido en la selección y en el momento basal con respecto a los últimos 12 meses, o cualquier intento de suicidio en los últimos 5 años.
- Epilepsia o trastorno convulsivo inestable en los 6 últimos meses.
Otros trastornos:
- Antecedentes médicos de neoplasia maligna si no se considera curada o si se ha manifestado en los 3 últimos años, a excepción de cánceres de piel distintos del melanoma totalmente extirpados o carcinoma in situ de cuello uterino que se haya tratado con éxito.
- Enfermedad, trastorno o tratamiento concomitante que, en opinión del investigador, pueda interferir en la realización del estudio o suponer un riesgo inaceptable para el participante.
- Infección conocida activa o no controlada por bacterias, virus u otro microorganismo cualquier episodio importante de infección u hospitalización en las 6 semanas previas al inicio de la administración del fármaco.
Tratamientos previos/concomitantes:
- Uso de medicamentos o productos de herbolario prohibidos en las 6 semanas o el período equivalente a 5 semividas (t1/2) antes de la aleatorización.
Participación en ensayos clínicos anteriores/actuales:
- Donación o pérdida de sangre superior a 500 ml en adultos y a 250 ml en adolescentes en los 3 meses previos a la aleatorización.
- Participación en un estudio de un fármaco en investigación en el mes anterior o 5 veces la t1/2 de la molécula en investigación antes de la aleatorización, o participación en un estudio en el que se evalúe un producto sanitario en investigación en el mes previo a la aleatorización o si el dispositivo sigue activo.
- Sensibilidad a cualquiera de los tratamientos del estudio o sus componentes o a fármacos, u otras alergias que, en opinión del investigador, contraindiquen la participación en el estudio.
Evaluaciones diagnósticas:
- Anomalía clínicamente significativa confirmada de los parámetros analíticos de hematología, bioquímica o coagulación.
- Resultado positivo del antígeno de superficie del virus de la hepatitis B (HBsAg), el virus de la hepatitis C (VHC, no tratado) o el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) de tipo 1/2. Podrán participar en el estudio pacientes infectados por el VHC que hayan sido tratados con éxito y cuyo resultado sea negativo para el ARN del VHC.
Otros motivos de exclusión:
- Hipopotasemia o hipomagnesemia no corregidas.