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Estudio de extensión en dos partes, multicéntrico, aleatorizado, controlado por placebo y con doble enmascaramiento para investigar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia de RO7034067 en pacientes con atrofia muscular espinal de tipos 2 y 3 (SUNFISH)
Enfermedad muscular y de los nervios periféricos Atrofia muscular espinal (AME)
Detalles básicos
Promotor del estudio
Hoffmann-La Roche
Fase
Fase II/Fase III
Identificador del ensayo
NCT02908685, BP39055, 2016-000750-35
Indicación
Atrofia muscular espinal
Título oficial del estudio
Estudio de extensión en dos partes, multicéntrico, aleatorizado, controlado por placebo y con doble enmascaramiento para investigar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia de RO7034067 en pacientes con atrofia muscular espinal de tipos 2 y 3.
Resumen del ensayo clínico
La Atrofia Muscular Espinal (AME) es la causa genética mas importante de muerte en bebes y niños jóvenes. En las formas leves, resulta en una discapacidad motora y respiratoria profunda y en deformidades ortopédicas mayores.
Actualmente no hay un tratamiento oral para la Atrofia Muscular Espinal que proporcione estabilización o mejora de la función motora, que sería de inmenso valor para los pacientes y los padres/cuidadores.
Pequeñas moléculas modificadoras del procesado del SMN2 tales como RO7034067 representan un tratamiento potencial para pacientes con Atrofia Muscular Espinal, ya que aumentan la cantidad de proteína SMN dentro del sistema nervioso central y a lo largo de todo el cuerpo. La deficiencia de la proteína SMN es el mecanismo fisiopatologico fundamental de la Atrofia Muscular Espinal.
RO7034067 ha demostrado una efectiva corrección del procesado del gen humano del SMN2.
Este estudio está diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de RO7034067 en pacientes con Atrofia Muscular Espinal tipo 2 y tipo 3 en edades entre los 2 y 25 años.
Criterios de selección
Todos
≥ 2 Años & ≤ 25 Años
No
Criterios de inclusión
- Varones y mujeres de 2 a 25 años inclusive.
- Para la parte 1: AME de tipos 2 o 3 con o sin capacidad deambulatoria.
- Para la parte 2: AME de tipo 2 o AME de tipo 3 sin capacidad deambulatoria. La ausencia de capacidad deambulatoria se define como la incapacidad de andar sin ayuda a lo largo de 10 metros o más.
- Diagnóstico confirmado de AME con cromosoma 5q autosómico recesivo.
- Prueba de embarazo en sangre negativa en la selección y compromiso de cumplir las medidas para evitar el embarazo y las restricciones sobre la donación de semen.
Criterios de exclusión
- Participación previa o concomitante en cualquier estudio con un fármaco o dispositivo experimental en un plazo de 90 días antes de la selección o 5 semividas del fármaco, lo que sea más largo.
- Cualquier antecedente de terapia celular.
- Hospitalización a causa de un acontecimiento pulmonar en los últimos 2 meses o que esté prevista en el momento de la selección.
- Intervención quirúrgica para tratar la escoliosis o de fijación de cadera en el año anterior a la selección o que esté prevista en los 18 meses siguientes.
- Afecciones gastrointestinales, renales, hepáticas, endocrinas o cardiovasculares inestables que el investigador considere significativas desde el punto de vista clínico.
- Presencia de anomalías en el ECG significativas desde el punto de vista clínico antes de la administración del fármaco con respecto al promedio de la medición por triplicado o enfermedad cardiovascular que pongan de manifiesto un riesgo para la seguridad de los pacientes, según determine el investigador.
- Antecedentes de neoplasia maligna que no se considere curada.
- Riesgo significativo de conducta suicida, en opinión del investigador, evaluada mediante el cuestionario C-SSR (>6 años).
- Cualquier enfermedad importante un mes antes de las pruebas de la selección o cualquier enfermedad febril en el plazo de una semana antes de la selección y hasta la administración de la primera dosis.
- Cualquier sustrato de OCT-2 y MATE en un plazo de 2 semanas antes de la administración.
- El uso de los siguientes medicamentos en un plazo de 90 días antes de la aleatorización: riluzol, ácido valproico, hidroxiurea, fenilbutirato de sodio, derivados del butirato, creatina, carnitina, hormona del crecimiento, esteroides anabólicos, probenecid, fármacos que se prevé que aumenten o disminuyan la fuerza muscular, fármacos con efectos conocidos o supuestos de inhibición de la histona deacetilasa (HDAC) y fármacos con efectos fototóxicos conocidos.
- El tratamiento iniciado de forma reciente (en un plazo < 6 meses antes de la aleatorización) con salbutamol oral u otro agonista adrenérgico β2 por vía oral.
- Cualquier uso previo de cloroquina, hidroxicloroquina, retigabina, vigabatrina o tioridazina no está permitido.
- Anomalías significativas desde el punto de vista clínico en los resultados de pruebas analíticas.
- Donación de sangre o pérdida >= 10% del volumen de sangre en un plazo de tres meses antes de la selección.
- Hipersensibilidad conocida o presunta (por ejemplo, reacción anafiláctica) a RO7034067 o a los componentes de su formulación.
- Enfermedades o afecciones concomitantes o tratamientos que pudieran interferir con la realización del estudio o que, en opinión del investigador, supongan un riesgo inaceptable para el paciente en este estudio.
- Antecedentes recientes (menos de un año) de enfermedades oftalmológicas.
- Pacientes que precisen de ventilación invasiva o de una traqueotomía.
La siguiente información proviene de la página web de acceso público ClinicalTrials.gov y ha sido editada con un lenguaje más comprensible.
La siguiente información se origina en el sitio web de acceso público ClinicalTrials.gov y no ha sido modificada.
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