A study to check the effect of satralizumab in children and adolescents living with Duchenne muscular dystrophy, to check if it is safe and also how it affects the different parts of the body and how it is eliminated from the body (SHIELD DMD)

1. ¿Por qué es necesario este estudio?

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético raro que afecta a los varones y provoca que los músculos se debiliten y desgasten, lo que dificulta el movimiento. La DMD afecta primero a los músculos que controlan el movimiento y, con el tiempo, a los músculos del corazón y los músculos respiratorios. La DMD también debilita los huesos, por lo que las personas con DMD tienen un alto riesgo de sufrir fracturas de huesos. Actualmente, ciertos medicamentos llamados glucocorticoides se usan comúnmente para tratar la DMD, pero pueden tener efectos no deseados, incluyendo un debilitamiento adicional de los huesos. Además, no existen tratamientos aprobados para la DMD que actúen específicamente sobre los problemas óseos.

En este estudio se está analizando un medicamento llamado satralizumab (RO5333787) para comprobar si puede tener un efecto en los músculos y los huesos de las personas que viven con DMD. Satralizumab es un medicamento experimental para la DMD. Esto significa que las autoridades sanitarias (como la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos y la Agencia Europea de Medicamentos) no han autorizado satralizumab como tratamiento de los problemas musculares y óseos en personas con DMD.

Este estudio pretende conocer los efectos de satralizumab cuando se administra junto con glucocorticoides en niños con DMD.

2. ¿Quién puede participar en el estudio?

Pueden participar en el estudio niños varones de entre 8 y 17 años con DMD que pesen entre 20 y 100 kilogramos (kg) y tomen corticoesteroides a diario. Pueden participar en este estudio niños con y sin antecedentes de fracturas de huesos que puedan o no ser capaces de caminar por sí mismos.

No podrán participar en este estudio los niños que se han sometido a una intervención quirúrgica mayor en los 3 meses anteriores al estudio o se les ha programado una intervención quirúrgica o un procedimiento durante este estudio. Tampoco podrán participar los niños que estén recibiendo medicamentos llamados "bifosfonatos", otros fármacos experimentales, ni los que presenten otras afecciones que puedan suponer un riesgo para su seguridad.

3. ¿Cómo funciona este estudio?

Los niños van a someterse a un proceso de selección para comprobar si pueden participar en el estudio. La selección tendrá lugar durante un máximo de 12 semanas antes del inicio del tratamiento.

Todas las personas que se incorporen a este estudio recibirán satralizumab en forma de inyección subcutánea en el vientre o el muslo en las semanas 0, 2, 4 y, a partir de entonces, cada 4 semanas durante un total de 104 semanas. Las dosis de satralizumab dependerán del peso corporal del participante. A los participantes se les realizarán análisis de sangre periódicos y se les controlará para detectar efectos no deseados durante todo el estudio.

Se trata de un estudio abierto. Esto significa que todas las personas implicadas, incluidos el participante y el médico del estudio, conocerán el tratamiento del estudio que se le ha administrado al participante.

Durante este estudio, el médico del estudio verá a los participantes 12 veces durante sus visitas al centro. Estas visitas se realizarán primero cada dos semanas durante el primer mes, luego cada cuatro semanas en las dos visitas siguientes (semanas 8 y 12) y luego aproximadamente cada 3 a 4 meses durante el resto del primer año. Durante el segundo año, las visitas se realizarán cada 6 meses. Los médicos del estudio comprobarán cómo está funcionando el tratamiento y los posibles efectos no deseados que puedan tener los participantes. Al final, los participantes tendrán una visita de seguimiento después de 12 semanas de haber completado el tratamiento del estudio, durante la cual el médico del estudio comprobará el bienestar del participante.

El tiempo total de participación en el estudio será de unos 2 años. Los participantes tienen derecho a suspender el tratamiento del estudio y a abandonar el estudio en cualquier momento, si así lo desean. Los participantes también recibirán ocasionalmente llamadas de seguimiento para comprobar cómo están. Si experimentan algún efecto no deseado o lesión durante el estudio, el médico del estudio les explicará las opciones y comentará con ellos un plan para un tratamiento adicional.

4. ¿Cuáles son los principales resultados que se miden en este estudio?

El principal parámetro a medir en el estudio es evaluar si el medicamento modifica la densidad mineral ósea de los huesos de la zona lumbar. Esto se hará en los participantes que no tengan antecedentes de ningún tipo de fractura ósea. La medición se llevará a cabo mediante absorciometría con rayos X de doble energía (DEXA), desde el inicio del estudio hasta la semana 52. La DEXA es una prueba que mide la densidad ósea haciendo pasar rayos X de alta y baja energía a través del organismo. La cantidad de radiación en los escaneos DEXA es mucho menor que la de las radiografías estándar.

Otros resultados clave que se miden en el estudio son:

• N.º de participantes con efectos no deseados
• Cambios en la cantidad de huesos formados y rotos
• Número promedio de nuevas fracturas óseas durante el estudio
• Número de participantes con nuevas fracturas óseas durante el estudio
• Cómo satralizumab se metaboliza por el organismo
• Número de participantes con respuesta del sistema inmunitario a satralizumab (sistema de defensa del organismo).
• Cambios en la función motora

5. ¿Existen riesgos o beneficios por participar en este estudio?

Formar parte del estudio puede hacer que los participantes se sientan mejor o no. Sin embargo, la información recogida en el estudio puede ayudar a otras personas con enfermedades similares en el futuro.

El estudio implica algunos riesgos para los participantes. Estos riesgos no suelen ser mayores que los relacionados con la asistencia médica habitual o la progresión natural de la DMD. Se informará a las personas interesadas en participar, de los riesgos y los beneficios, así como de cualquier procedimiento o prueba adicional a la que puedan tener que someterse. Todos los detalles del estudio se recogerán en un documento de consentimiento informado. En él se facilita también información sobre los posibles efectos y otras opciones de tratamiento.

Riesgos asociados al fármaco del estudio

Los participantes pueden tener efectos no deseados derivados del medicamento utilizado en este estudio.

Estos efectos no deseados pueden ser leves o graves, e incluso potencialmente mortales, y varían de una persona a otra. Durante este estudio, los participantes se someterán a revisiones periódicas para comprobar si se producen efectos no deseados. Este medicamento ya ha sido probado para otras enfermedades y está aprobado para una afección neurológica llamada trastorno del espectro de la neuromielitis óptica.

Satralizumab

Se informará a los participantes sobre los efectos no deseados conocidos de satralizumab y los posibles efectos no deseados en función de los estudios realizados en seres humanos y de laboratorio o de los conocimientos sobre medicamentos similares. Los efectos no deseados conocidos incluyen: disminución del número de glóbulos blancos, dolor de cabeza, dolor en las articulaciones, dificultad para dormir o quedarse dormido, rinitis alérgica, picazón en la piel y migraña.

Satralizumab se administrará mediante una inyección subcutánea en el vientre o en el muslo. Los efectos no deseados conocidos de la inyección subcutánea incluyen: irritación en el lugar de la inyección, como hinchazón, erupción, enrojecimiento, picazón o dolor.