Estudio en fase Ib, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la seguridad, farmacocinética, farmacodinámica y eficacia de crovalimab para el tratamiento de episodios vasooclusivos (EVO) agudos no complicados en pacientes con anemia de células falciformes (ACF)

1. ¿Por qué es necesario el ensayo clínico CROSSWALK-a?

El objetivo de este ensayo clínico es comprender la seguridad de crovalimab, si crovalimab puede tratar las crisis de dolor en las personas que padecen anemia de células falciformes, y cómo el organismo procesa (farmacocinética) y reacciona (farmacodinámica) a crovalimab.

2. ¿Cómo funciona el ensayo clínico CROSSWALK-a?

Este ensayo clínico está reclutando a personas con anemia de células falciformes que experimentan ataques de dolor (crisis) que requieren que la persona acuda al hospital. Las personas pueden participar si se les ha diagnosticado un determinado tipo de enfermedad de células falciformes: anemia de células falciformes o talasemia beta cero. Las personas que participen en este ensayo clínico recibirán SOLO una dosis de crovalimab o placebo, una sustancia inofensiva que tiene el mismo aspecto que un medicamento, pero que no contiene principio activo, cuando sean ingresadas en el hospital. El médico del ensayo clínico visitará al participante todos los días durante su hospitalización.

Durante el ensayo clínico, el participante puede continuar recibiendo el tratamiento de referencia para su ataque de dolor (crisis) según lo recomendado por el médico. Una vez que el participante abandone el hospital, se realizarán 5 revisiones telefónicas y 2 visitas a la clínica con el médico del ensayo clínico para comprobar el estado general de salud y bienestar del participante. El tiempo total de participación en el ensayo clínico será de unos 322 días (aproximadamente 10,5 meses). Los participantes pueden interrumpir el tratamiento del ensayo y abandonar el ensayo clínico en cualquier momento.

3. ¿Cuáles son los criterios de valoración principales del ensayo clínico CROSSWALK-a?

Los principales criterios de valoración del ensayo clínico (los principales resultados que se estudian en el ensayo para ver si el fármaco funciona) evalúan la seguridad de crovalimab. Los otros criterios de valoración del ensayo clínico incluyen evaluar si crovalimab puede tratar las crisis de dolor y la forma en que el cuerpo procesa (farmacocinética) y reacciona (farmacodinámica) a crovalimab.

4. ¿Quién puede participar en este ensayo clínico?

Las personas pueden participar en este ensayo clínico si se les ha diagnosticado un determinado tipo de ACF (anemia de células falciformes o talasemia beta cero), experimentan actualmente un ataque de dolor (crisis) que requiere a la persona acudir al hospital para recibir tratamiento, tienen entre 12 y 55 años y están al día con ciertas vacunas.

Es posible que las personas no puedan participar en este ensayo si han tenido más de 10 ataques de dolor (crisis) que requieran una visita al médico en el último año, están experimentando dolor que no sea una crisis por ACF, o tienen una infección en curso o han tenido una infección reciente.

5. ¿Qué tratamiento se administrará a los participantes en este ensayo clínico?

Todos los que participen en este ensayo clínico se dividirán en dos grupos de forma aleatoria (como cuando se lanza una moneda al aire) y recibirán:

• Crovalimab, administrado en una única infusión en la vena

o bien

• Placebo, administrado en una única infusión en la vena

Los participantes tendrán una probabilidad de 2 sobre 3 (67 %) de ser incluidos en el grupo de crovalimab y una probabilidad de 1 sobre 3 (33 %) de ser incluidos en el grupo de placebo.

Se trata de un ensayo doble ciego, lo que significa que ni el participante ni el personal del estudio sabrán qué tratamiento recibe el participante ni podrán decidir qué tratamiento recibirá hasta que el ensayo haya finalizado. Sin embargo, el médico del ensayo clínico del participante podrá averiguar el grupo en que está el participante si su seguridad está en riesgo. Este enfoque ayuda a prevenir sesgos y expectativas sobre lo que sucederá.

6. ¿Existen riesgos o beneficios por participar en este ensayo clínico?

Muchos ensayos conllevan ciertos riesgos para el participante. No obstante, pueden no ser mayores que los riesgos relacionados con la atención médica habitual o la progresión natural de la anemia de células falciformes. A las personas que deseen participar se les informará de cualquier riesgo y beneficio que suponga participar en el ensayo clínico, así como de cualquier procedimiento, prueba o evaluación adicionales a las que deban someterse. Todos estos se describirán en un formulario de consentimiento informado (un documento que contiene información importante sobre el estudio, lo que implica participar y consideraciones clave para tomar una decisión voluntaria sobre si participar en el ensayo clínico).

Riesgos asociados a los fármacos del ensayo clínico

Los participantes podrán sufrir efectos secundarios (efectos no deseados de un fármaco o tratamiento médico) de los fármacos utilizados en este ensayo clínico. Los efectos secundarios pueden ser de leves a graves, e incluso suponer una amenaza para la vida, y pueden variar de una persona a otra. Los participantes estarán sujetos a supervisión estricta durante el ensayo clínico, y se llevarán a cabo evaluaciones periódicas de seguridad.

Crovalimab

Se informará a los participantes de los efectos secundarios conocidos y de los efectos secundarios posibles de crovalimab.

Dado que el tratamiento del estudio se administrará mediante infusión en vena (infusión intravenosa), se informará a los participantes de cualquier efecto secundario conocido de la infusión.

Posibles beneficios asociados al ensayo clínico

La salud de los pacientes puede o no mejorar por la participación en el ensayo clínico. Aun así, la información recopilada puede ayudar a las personas con ACF en el futuro.