Estudio para evaluar la seguridad, eficacia, farmacocinética y farmacodinamia de emicizumab en pacientes con hemofilia A leve o moderada sin inhibidores del FVIII (HAVEN6)

¿En qué consiste el ensayo clínico HAVEN 6?

Se están incorporando a este ensayo clínico personas con hemofilia A. Para poder participar, los pacientes deben tener hemofilia A leve o moderada (sin anticuerpos contra el factor FVIII) y ser aptos para recibir tratamiento para la prevención de las hemorragias (profilaxis).

El objetivo de este estudio es evaluar los efectos, positivos o negativos, del emicizumab en pacientes con hemofilia A leve o moderada cuando se administra una vez a la semana, una vez cada 2 semanas o una vez cada 4 semanas.

¿Cómo puedo participar en este ensayo clínico?

Para poder participar en este ensayo clínico, deberá haber recibido un diagnóstico de hemofilia A leve o moderada.

No debe padecer ningún otro trastorno hemorrágico ni estar tomando determinados tratamientos, y no podrá participar si está embarazada o dando el pecho.

Si cree que este ensayo clínico podría ser adecuado para usted y le gustaría participar, consulte a su médico. Si su médico opina que usted podría participar en este ensayo clínico, le derivará al médico del ensayo clínico más próximo, quien le facilitará toda la información que necesite para decidir si quiere participar. En esta página también encontrará los centros en los que se realiza el ensayo clínico.

Le harán algunas pruebas más para asegurarse de que pueda recibir los tratamientos que se administran en este ensayo clínico. Algunos de estos procedimientos o pruebas pueden formar parte de su asistencia médica habitual. Estas son las pruebas que le harían aunque no participara en el ensayo clínico. Si le han hecho alguna de estas pruebas recientemente, quizá no sea necesario repetirla.

Antes de empezar el ensayo clínico, se le informará de los riesgos y beneficios de participar. También le explicarán qué otros tratamientos hay disponibles para que pueda decidir si quiere o no participar.

Si es usted mujer, participa en el ensayo clínico y no está embarazada pero puede quedarse embarazada, deberá tomar medicación anticonceptiva o abstenerse de mantener relaciones heterosexuales. Esto se hace por motivos de seguridad. 

¿Qué tratamiento recibiré si participo en este ensayo clínico?

Usted y su médico decidirán con qué frecuencia debe recibir tratamiento con emicizumab. Todas las personas que se incorporen a este ensayo clínico serán asignadas a uno de los 3 grupos siguientes en función de esa decisión:

Grupo 1

• Se le administrará emicizumab en inyección bajo la piel una vez a la semana durante 4 semanas; luego continuará con una dosis más baja de emicizumab una vez a la semana.

Grupo 2

• Se le administrará emicizumab en inyección bajo la piel una vez a la semana durante 4 semanas; luego continuará con la misma dosis de emicizumab cada 2 semanas.

Grupo 3

• Se le administrará emicizumab en inyección bajo la piel una vez a la semana durante 4 semanas; luego continuará con una dosis más alta de emicizumab cada 4 semanas.

Durante el primer año del estudio no se le permitirá cambiar de grupo.

¿Con qué frecuencia deberé acudir a las visitas de seguimiento y durante cuánto tiempo?

Durante el estudio, el médico del ensayo clínico le verá cada 4 semanas durante al menos un año. Estas visitas al hospital incluirán exploraciones y extracciones de sangre periódicas para comprobar su respuesta al tratamiento y detectar cualquier efecto secundario que pueda presentar. También se le entregarán cuestionarios para que los rellene en algunas de las visitas. Entre estas visitas se le pedirá a usted o a su cuidador que facilite información sobre sus hemorragias y los tratamientos para las hemorragias una vez a la semana. Tendrá libertad para interrumpir este tratamiento en cualquier momento. El equipo médico hablará con usted de cualquier tratamiento que esté en curso.

¿Qué sucederá si no puedo participar en este ensayo clínico?

Si este ensayo clínico no es adecuado para usted, no podrá participar. Su médico le sugerirá otros ensayos clínicos en los que quizá pueda participar u otros tratamientos que pueda recibir. No perderá el acceso a su asistencia médica habitual.

Si desea más información sobre este ensayo clínico, consulte la pestaña For Expert en la página For Patient específica o siga este enlace de ClinicalTrials.gov: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04158648

Identificador del ensayo: NCT04158648