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Estudio para evaluar la seguridad, eficacia, farmacocinética y farmacodinamia de emicizumab en pacientes con hemofilia A leve o moderada sin inhibidores del FVIII (HAVEN6)
- Hemofilia
- Hemofilia A
Ten en cuenta que el estado de reclutamiento del ensayo en tu centro puede diferir del estado general del estudio porque algunos centros del estudio pueden iniciar el reclutamiento antes que otros.
Estado del ensayo:
Activo, no seleccionando
Este ensayo tiene lugar en
Ciudades
- Amsterdam
- Ann Arbor
- Atlanta
- Bonn
- Bron
- Bruxelles
- Cardiff
- Edmonton
- Indianapolis
- Johannesburgo
- Le Kremlin-Bicêtre
- Leuven
- London
- Los Angeles
- Madrid
- München
- Paris
- Seattle
- Sevilla
- St. John's
- Warszawa
Identificador del ensayo:
NCT04158648 2019-002179-32,2023-506610-52-00 BO41423
Resumen del ensayo clínico
Se trata de un estudio multicéntrico, abierto, de brazo único, diseñado para evaluar la seguridad, la eficacia, la farmacocinética y la farmacodinámica del emicizumab en participantes con hemofilia A leve o moderada sin inhibidores contra el factor VIII (FVIII).
Hoffmann-La Roche
Promotor del estudio
Fase III
Fase
NCT04158648,BO41423,2019-002179-32,2023-506610-52-00
Código del estudio
All
Sexo
No
Voluntarios sanos
¿En qué consiste el ensayo clínico HAVEN 6?
Se están incorporando a este ensayo clínico personas con hemofilia A. Para poder participar, los pacientes deben tener hemofilia A leve o moderada (sin anticuerpos contra el factor FVIII) y ser aptos para recibir tratamiento para la prevención de las hemorragias (profilaxis).
El objetivo de este estudio es evaluar los efectos, positivos o negativos, del emicizumab en pacientes con hemofilia A leve o moderada cuando se administra una vez a la semana, una vez cada 2 semanas o una vez cada 4 semanas.
¿Cómo puedo participar en este ensayo clínico?
Para poder participar en este ensayo clínico, deberá haber recibido un diagnóstico de hemofilia A leve o moderada.
No debe padecer ningún otro trastorno hemorrágico ni estar tomando determinados tratamientos, y no podrá participar si está embarazada o dando el pecho.
Si cree que este ensayo clínico podría ser adecuado para usted y le gustaría participar, consulte a su médico. Si su médico opina que usted podría participar en este ensayo clínico, le derivará al médico del ensayo clínico más próximo, quien le facilitará toda la información que necesite para decidir si quiere participar. En esta página también encontrará los centros en los que se realiza el ensayo clínico.
Le harán algunas pruebas más para asegurarse de que pueda recibir los tratamientos que se administran en este ensayo clínico. Algunos de estos procedimientos o pruebas pueden formar parte de su asistencia médica habitual. Estas son las pruebas que le harían aunque no participara en el ensayo clínico. Si le han hecho alguna de estas pruebas recientemente, quizá no sea necesario repetirla.
Antes de empezar el ensayo clínico, se le informará de los riesgos y beneficios de participar. También le explicarán qué otros tratamientos hay disponibles para que pueda decidir si quiere o no participar.
Si es usted mujer, participa en el ensayo clínico y no está embarazada pero puede quedarse embarazada, deberá tomar medicación anticonceptiva o abstenerse de mantener relaciones heterosexuales. Esto se hace por motivos de seguridad.
¿Qué tratamiento recibiré si participo en este ensayo clínico?
Usted y su médico decidirán con qué frecuencia debe recibir tratamiento con emicizumab. Todas las personas que se incorporen a este ensayo clínico serán asignadas a uno de los 3 grupos siguientes en función de esa decisión:
Grupo 1
- Se le administrará emicizumab en inyección bajo la piel una vez a la semana durante 4 semanas; luego continuará con una dosis más baja de emicizumab una vez a la semana.
Grupo 2
- Se le administrará emicizumab en inyección bajo la piel una vez a la semana durante 4 semanas; luego continuará con la misma dosis de emicizumab cada 2 semanas.
Grupo 3
- Se le administrará emicizumab en inyección bajo la piel una vez a la semana durante 4 semanas; luego continuará con una dosis más alta de emicizumab cada 4 semanas.
Durante el primer año del estudio no se le permitirá cambiar de grupo.
¿Con qué frecuencia deberé acudir a las visitas de seguimiento y durante cuánto tiempo?
Durante el estudio, el médico del ensayo clínico le verá cada 4 semanas durante al menos un año. Estas visitas al hospital incluirán exploraciones y extracciones de sangre periódicas para comprobar su respuesta al tratamiento y detectar cualquier efecto secundario que pueda presentar. También se le entregarán cuestionarios para que los rellene en algunas de las visitas. Entre estas visitas se le pedirá a usted o a su cuidador que facilite información sobre sus hemorragias y los tratamientos para las hemorragias una vez a la semana. Tendrá libertad para interrumpir este tratamiento en cualquier momento. El equipo médico hablará con usted de cualquier tratamiento que esté en curso.
¿Qué sucederá si no puedo participar en este ensayo clínico?
Si este ensayo clínico no es adecuado para usted, no podrá participar. Su médico le sugerirá otros ensayos clínicos en los que quizá pueda participar u otros tratamientos que pueda recibir. No perderá el acceso a su asistencia médica habitual.
Si desea más información sobre este ensayo clínico, consulte la pestaña For Expert en la página For Patient específica o siga este enlace de ClinicalTrials.gov: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04158648
Identificador del ensayo: NCT04158648
Resumen del ensayo clínico
Se trata de un estudio multicéntrico, abierto, de brazo único, diseñado para evaluar la seguridad, la eficacia, la farmacocinética y la farmacodinámica del emicizumab en participantes con hemofilia A leve o moderada sin inhibidores contra el factor VIII (FVIII).
Hoffmann-La Roche
Promotor del estudio
Fase III
Fase
NCT04158648,BO41423,2019-002179-32,2023-506610-52-00
Identificador del ensayo
Emicizumab
Medicamento
Enfermedad leve sin inhibidores por deficiencia de factor VIII hereditario, enfermedad moderada sin inhibidores por deficiencia de factor VIII hereditario.
Indicación
Título oficial del estudio
Estudio abierto multicéntrico para evaluar la seguridad, la eficacia, la farmacocinética y la farmacodinamia de emicizumab en pacientes con hemofilia A leve o moderada sin inhibidores del FVIII.
Criterios de selección
Todos
Sexo
No
Voluntarios sanos
Criterios de inclusión
- Diagnóstico de hemofilia A congénita leve (concentración de FVIII del > 5% al < 40%) o moderada (concentración de FVIII del ≥ 1% al < 5%) sin inhibidores del FVIII.
- Peso ≥ 3 kg.
- Necesidad de profilaxis basada en la evaluación del investigador.
- Resultado negativo en la prueba de inhibidores (es decir, < 0,6 UB/ml) en las 8 semanas previas a la inclusión.
- Ausencia de inhibidores documentados (es decir, < 0,6 UB/ml), semivida del FVIII < 6 horas o recuperación del FVIII < 66 % en los últimos 5 años.
- Documentación detallada del tratamiento profiláctico o a demanda con FVIII recibido y del número de episodios hemorrágicos ocurridos en las últimas 24 semanas antes de la inclusión, como mínimo.
- Función hematológica , hepatica y renal adecuada.
- Mujeres en edad fértil: Deberán comprometerse a practicar la abstinencia o a usar métodos anticonceptivos durante al menos 24 semanas después de la dosis final del fármaco del estudio.
Criterios de exclusión
- Trastorno hemorrágico hereditario o adquirido distinto de la hemofilia A congénita leve (concentración de FVIII del > 5% al < 40%) o moderada (concentración de FVIII del ≥ 1% al ≤ 5%).
- Antecedentes de alcoholismo o toxicomanía en las 48 semanas previas a la selección, a criterio del investigador.
- Tratamiento previo (en los últimos 12 meses) o actual por enfermedad tromboembólica o signos de enfermedad tromboembólica.
- Otras enfermedades que puedan aumentar actualmente el riesgo de hemorragia o trombosis.
- Antecedentes de hipersensibilidad clínicamente significativa asociada a tratamiento con anticuerpos monoclonales o componentes de la inyección de emicizumab.
- Intervención quirúrgica programada durante la fase de dosis de carga de emicizumab. Se permiten las intervenciones quirúrgicas en pacientes en tratamiento con emicizumab desde la semana 5 en adelante.
- Infección conocida por el VIH con un recuento de CD4 < 200 células/μl.
- Enfermedad, trastorno, anomalía importante en la evaluación de selección o en los análisis clínicos o tratamiento concomitantes que podrían interferir en la realización del estudio o que, en opinión del investigador, supondrían un riesgo inaceptable adicional en la administración del fármaco del estudio al paciente.
- Recepción de cualquiera de los siguientes medicamentos:
- Fármaco en investigación para tratar o reducir el riesgo de hemorragias hemofílicas durante 5 semividas desde la última administración del fármaco, a excepción de la profilaxis previa con emicizumab.
- Tratamiento con un fármaco en investigación no relacionado con la hemofilia durante los últimos 30 días o 5 semividas, lo que sea más corto.
- Cualquier otro fármaco en investigación administrado actualmente o programado para administrarse.
- Incapacidad para cumplir el protocolo del estudio, en opinión del investigador.
- Mujer embarazada o en período de lactancia o con intención de quedarse embarazada durante el estudio.
- Las mujeres con capacidad de procrear deberán obtener un resultado negativo en una prueba de embarazo en suero realizada en los 7 días previos al comienzo del tratamiento con el fármaco del estudio.