Estudio para evaluar la eficacia y la seguridad del sistema de administración implantable con ranibizumab en participantes con degeneración macular asociada a la edad de tipo neovascular

1. ¿Por qué es necesario este estudio?

La degeneración macular asociada a la edad de tipo neovascular (DMAEn)/DMAE húmeda es una enfermedad en la que crecen vasos sanguíneos anómalos en la parte central de la parte posterior del ojo, lo que causa hinchazón, hemorragia y posible pérdida de visión. Se cree que el factor de crecimiento del endotelio vascular (VEGF), una proteína que promueve el crecimiento de los vasos sanguíneos, contribuye a la formación y la permeabilidad vascular. La DMAE húmeda puede tratarse mediante la inyección regular de un medicamento directamente en el ojo afectado, que bloquea los efectos del VEGF (medicamento denominado anti-VEGF, por ejemplo, ranibizumab). Sin embargo, en la realidad, debido a que el tratamiento es exigente y difícil de mantener, las personas a menudo no reciben tratamiento con la frecuencia necesaria, lo que lleva a resultados menos eficaces. Por lo tanto, existe la necesidad de tratamientos que requieran una dosificación menos frecuente pero que a la vez sigan proporcionando beneficios constantes.

En este estudio se está probando un dispositivo (incluido un implante ocular) conocido como Port Delivery System (sistema de administración implantable) con ranibizumab (PDS). Este implante libera lentamente ranibizumab en el ojo durante un periodo prolongado para tratar la DMAE húmeda. PDS está aprobado en los Estados Unidos, sin embargo, aún no está aprobado para el tratamiento de la DMAE húmeda en otros países y puede considerarse un fármaco y un dispositivo experimentales. El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad y los efectos del PDS en participantes con DMAE húmeda. El implante está diseñado para permanecer durante toda la vida en el ojo, a menos que se retire por razones 

2. ¿Quién puede participar en el ensayo?

Pueden participar personas mayores de 50 años, en los 2 años siguientes al diagnóstico inicial de DMAE húmeda, con al menos 20/200 de la mejor visión corregida y sin cicatrices causadas por la DMAE húmeda. Los ojos de los participantes deben ser lo suficientemente claros para poder tomar fotografías del fondo de los ojos. Antes de recibir tratamiento antiVEGF es necesario evaluar su visión. Es posible que las personas no participen si han recibido algún tratamiento previo para la DMAE húmeda (sin incluir algún tratamiento anti-VEGF), o si han participado en otro ensayo clínico sobre la DMAE húmeda. No pueden participar las personas que se han sometido a cirugía ocular o a implantes o han sufrido recientemente enfermedades como accidentes cerebrovasculares, problemas cardiacos o cáncer, ni las que están embarazadas o en periodo de lactancia. Esto se aplica durante el estudio clínico y 1 año después.

3. ¿En qué consiste este estudio?

Las personas se someterán a una selección para comprobar si pueden participar en el estudio. Después de la visita de selección, se elegirá un ojo del participante como “ojo del estudio” para colocar el implante. La implantación tendrá lugar en los 7-35 días siguientes al último tratamiento anti-VEGF que ha recibido el participante. El implante se colocará en el ojo del estudio mediante un procedimiento quirúrgico el día 1. El implante se recargará con ranibizumab cada 9 meses o cada 6 meses, dependiendo de cómo progrese la enfermedad en los primeros 6 meses. Los participantes que no obtengan el efecto deseado pueden recibir ranibizumab adicional como una inyección en el ojo (intravítrea).

Durante este estudio, el médico del estudio verá a los participantes 1 día, 1 semana y, a continuación, 1 mes después de la cirugía de implante. Después de la visita de 1 mes, el médico del estudio verá a los participantes cada 1 o 2 meses hasta la primera recarga y, a continuación, cada 1, 2 o 3 meses hasta el final del estudio. Estas visitas servirán para comprobar la eficacia del tratamiento. El tiempo total de participación en el estudio será de unos 19 meses. Los participantes tienen derecho a suspender el tratamiento del estudio y a abandonarlo en cualquier momento, si así lo desean.

4. ¿Cuáles son los principales resultados que se miden en este estudio?

El principal resultado medido en el estudio es evaluar el cambio después del tratamiento en la mejor visión de una persona cuando usa gafas o lentes de contacto, lo que se conoce como “visión mejor corregida” durante 17 y 18 meses en comparación con el inicio del ensayo. Esto se evalúa mediante una tabla ETDRS que mide la mejoría o empeoramiento de la vista antes y después del tratamiento. Otros resultados clave que se evaluarán en este estudio son:

• Cambio en la puntuación de la prueba de visión y el grosor de la parte posterior del ojo durante todo el estudio 
• Número de participantes que tras el tratamiento pierden visión significativa o no muestran mejoría 
• Número de inyecciones intravítreas de ranibizumab que recibieron los participantes y número de visitas del estudio en cada ciclo de recarga (tiempo entre dos recargas) 
• Número de participantes que prefieren el PDS en comparación con las inyecciones oculares y que no se someten a tratamiento con inyecciones oculares de ranibizumab antes de cada procedimiento de recarga 
• Número y gravedad de los efectos no deseados

5. ¿Existen riesgos o beneficios por participar en este estudio?

La participación en el estudio puede mejorar o no la visión del participante. Sin embargo, la información recogida en el estudio podría ayudar a otras personas con afecciones similares en el futuro. La mayoría de los estudios conllevan ciertos riesgos para el participante. Sin embargo, podrían no ser mayores que los que implican la atención médica habitual o la evolución natural de la enfermedad. Se informará a las personas interesadas en participar acerca de los riesgos y los beneficios, así como de cualquier procedimiento o prueba adicional a la que puede que deban someterse. Todos los detalles del estudio se recogerán en un documento de consentimiento informado. Esto incluye información sobre los posibles efectos y otras opciones de tratamiento.

Riesgos asociados con el fármaco y el dispositivo del estudio y los procedimientos del mismo.

Los participantes pueden tener efectos no deseados de los fármacos, dispositivos y procedimientos utilizados en este estudio. Estos efectos no deseados pueden ser de leves a graves, o poner en peligro la visión, y varían de una persona a otra.

Ranibizumab

Los efectos no deseados conocidos incluyen inflamación en el ojo (vitritis), hinchazón e inflamación de los párpados (blefaritis), sangrado en la parte posterior del ojo (hemorragias retinianas), alteraciones visuales, enrojecimiento del ojo y picor ocular y pequeñas partículas o manchas en la visión (moscas volantes vítreas). El medicamento del estudio puede ser perjudicial para el feto. Las mujeres deben tomar precauciones para evitar la exposición del feto al tratamiento del estudio.

PDS

Los efectos no deseados conocidos incluyen luxación (movimiento) del implante ocular que puede provocar la pérdida de líquido del interior del ojo (fuga de humor vítreo), disminución de la presión ocular (hipotonía), separación de una de las capas de la parte posterior del ojo (desprendimiento de retina o desprendimiento de coroides), perforación del globo ocular (globo ocular abierto) o enturbiamiento del cristalino del ojo (catarata) e infección del ojo (endoftalmitis).