Estudio para evaluar la seguridad y el funcionamiento de diferentes tratamientos dirigidos, en pacientes con cáncer de pulmón no microcítico y con determinados biomarcadores

1. ¿Por qué es necesario este estudio?

El cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) es el tipo más frecuente de cáncer de pulmón. El CPNM suele desarrollarse en los tejidos que recubren los pulmones y puede extenderse a los ganglios linfáticos cercanos, así como a otros órganos.

La cirugía es el primer tratamiento para las personas con CPNM candidato a extirparse. También se pueden administrar tratamientos como quimioterapia antes de la cirugía para reducir el tamaño del tumor, y después de la cirugía para reducir el riesgo de que el tumor vuelva a crecer. Sin embargo, es posible que estos tratamientos no siempre sean eficaces para las personas con diferentes tipos de CPNM. Por lo tanto, se necesitan nuevas combinaciones de tratamientos para el CPNM.

Algunos tipos de cáncer tienen marcadores conocidos como "biomarcadores", que las células sanas no cancerosas no tienen. Esto significa que los biomarcadores pueden actuar como dianas para el tratamiento del cáncer, lo que se conoce como "tratamiento dirigido". El tratamiento dirigido es un tipo de tratamiento que trata las células anómalas (por ejemplo, las células cancerosas) del organismo. Esto causa menos daño a las células normales.

En este estudio se analizan diferentes tratamientos dirigidos, en monoterapia o en combinación con otros fármacos, como la quimioterapia, que se están desarrollando para tratar el CPNM. Los tratamientos dirigidos son medicamentos experimentales. Esto significa que las autoridades sanitarias (como la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. y la Agencia Europea de Medicamentos) no han autorizado su administración en combinación con quimioterapia, o antes de la cirugía, para el tratamiento del CPNM que tenga un biomarcador que coincida con el tratamiento dirigido. El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad y el funcionamiento de los tratamientos dirigidos en pacientes con CPNM susceptible a estos, y que además puede extirparse con cirugía.

2. ¿Quién puede participar en el estudio?

Pueden participar en el estudio las personas de al menos 18 años con CPNM que se pueda extirpar o se haya extirpado quirúrgicamente. También deben poder recibir quimioterapia. Antes de que una persona pueda incorporarse al estudio, el médico analizará su CPNM en busca de un biomarcador, el cual debe ser la diana de un tratamiento dirigido del estudio.

Es posible que las personas no puedan participar en este estudio si han recibido ciertas terapias antes, lo cual incluye tratamientos dirigidos parecidos a los que se están evaluando para su CPNM. También es posible que no participen en el estudio si tienen ciertos problemas de salud. Estos incluyen enfermedades del hígado, corazón o pulmón o ciertas infecciones. No pueden participar en el estudio personas embarazadas o en período de lactancia.

3. ¿Cómo funciona este estudio?

Los pacientes se someterán a pruebas de selección para comprobar si pueden participar en el estudio. El período de selección tendrá lugar de 1 a 2 meses antes del inicio del tratamiento.

Todos los participantes de este estudio se unirán a un grupo de tratamiento que coincida con su biomarcador de CPNM. Se les administrará un tratamiento dirigido en forma de pastillas para tragar. El tratamiento dirigido puede administrarse antes y/o después de la cirugía. La quimioterapia convencional también se administrará antes o después de la cirugía mediante goteo en una vena (infusión).

Se trata de un estudio "abierto". Esto significa que todas las personas implicadas, incluidos el participante y el médico del estudio, sabrán qué tratamiento del estudio se ha administrado al participante.

Durante este ensayo, el médico del estudio verá a los participantes cada cierto tiempo. El médico determinará cómo está funcionando el tratamiento y los posibles efectos no deseados que puedan presentar los participantes. Los participantes tendrán visitas iniciales de seguimiento después de completar el tratamiento del estudio, durante las cuales el médico del estudio comprobará el bienestar del participante. A continuación, los participantes tendrán visitas de seguimiento o llamadas telefónicas con regularidad siempre que estén de acuerdo con ello o hasta que finalice el estudio. El tiempo total de participación en el estudio es de hasta unos 10 años, incluido el tiempo de seguimiento, dependiendo de la respuesta al tratamiento y del grupo en el que se encuentre un participante. Los participantes tienen derecho a suspender el tratamiento del estudio y a abandonar el estudio en cualquier momento, si así lo desean.

4. ¿Cuáles son los principales resultados que se miden en este estudio?

Los principales resultados medidos en el estudio evaluarán la seguridad y la eficacia del tratamiento. El número y la gravedad de los efectos no deseados se evaluarán en todos los grupos de tratamiento. Otros parámetros de medición podrían ser diferentes entre los grupos de tratamiento.

Otros resultados clave que se miden en el estudio podrían incluir:

• Número de pacientes sin cáncer detectable tras el tratamiento y la cirugía 
• Cuánto tiempo viven las personas 
• El tiempo transcurrido entre la ausencia de signos de CPNM en las pruebas de imagen o análisis después del tratamiento y los signos de recurrencia
• Número de pacientes sin signos de CPNM después de 1, 2, 3, 4 y 5 años del tratamiento
• El número de pacientes con menos de una décima parte del cáncer después del tratamiento. Esto se compara con la cantidad de cáncer que tenían antes del tratamiento 
• Cuántas personas presentan una reducción de su cáncer después del tratamiento
• Tiempo transcurrido entre el inicio del tratamiento y la reaparición del CPNM, empeoramiento del CPNM que impide realizar la cirugía o propagación del CPNM a tejidos cercanos o a otras partes del organismo
• El tiempo transcurrido entre el inicio del tratamiento y el inicio de determinados efectos no deseados 
• Número de pacientes que han recibido tratamiento dirigido antes de la intervención quirúrgica y se han sometido a cirugía con éxito, sin complicaciones ni retrasos
• Cómo llega el tratamiento del estudio a diferentes partes del cuerpo, y cómo el cuerpo lo procesa y lo elimina
• Cómo funciona el tratamiento del estudio en el organismo y los efectos que tiene 
• Cómo afectan la salud, los síntomas del cáncer o los efectos no deseados del tratamiento a la vida cotidiana de una persona y a la capacidad de esta para funcionar y disfrutar de la vida 

5. ¿Existen riesgos o beneficios por participar en este estudio?

Participar en el estudio puede hacer o no que los pacientes se sientan mejor. Sin embargo, la información recogida en el estudio podría ayudar a otras personas con enfermedades similares en el futuro.

En el momento de realizar el estudio puede que no se conozca totalmente la seguridad y la eficacia del tratamiento en estudio, por lo que el estudio implica algunos riesgos para los participantes. Sin embargo, estos riesgos no suelen ser mayores que los relacionados con la atención médica habitual o la evolución natural de la enfermedad. Se informará a las personas interesadas en participar acerca de los riesgos y los beneficios, así como de cualquier procedimiento o prueba adicional a la que deban someterse.

Todos los detalles del estudio se recogerán en un documento de consentimiento informado. En él se facilita también información sobre los posibles efectos y otras opciones de tratamiento.

Riesgos asociados a los medicamentos del ensayo

Los participantes pueden tener efectos no deseados de los medicamentos utilizados en este ensayo. Estos efectos no deseados pueden ser de leves a graves, e incluso potencialmente mortales, y varían de una persona a otra. Durante este estudio, los participantes se someterán a chequeos periódicos de salud para comprobar si se producen efectos no deseados. Se informará a los participantes sobre los efectos no deseados conocidos de los tratamientos dirigidos, ya sea administrados solos o en combinación con otros fármacos, por ejemplo quimioterapia con un derivado del platino, así como los posibles efectos no deseados basados en estudios en seres humanos y de laboratorio o en lo que se sabe acerca de medicamentos similares.

Los efectos no deseados conocidos de la quimioterapia con derivado del platino incluyen vómitos, ganas de vomitar, número bajo de glóbulos rojos (eritrocitos), diarrea y pérdida de cabello. Los efectos no deseados conocidos de una infusión incluyen vómitos, ganas de vomitar, sensación de frío que provoca escalofríos, presión arterial baja o alta, fiebre, dolor o molestias en la cabeza, diarrea, dificultad para respirar y tos.

Los medicamentos del estudio pueden ser perjudiciales para los bebés en gestación. Las mujeres y los hombres deben tomar precauciones para evitar la exposición del feto al tratamiento del estudio.