Ensayo de idasanutlin con citarabina frente a citarabina más placebo en pacientes con leucemia mieloide aguda en recaída o refractaria (MIRROS)

No existe ningún tratamiento de referencia para los pacientes con Leucemia Mieloide Aguda (LMA) en recaída o refractaria, especialmente para aquellos con una duración de la remisión inicial <1 año, cuya mediana de supervivencia se mide en meses. Estos pacientes necesitan con urgencia tratamientos nuevos y más eficaces. Idasanutlin es un inhibidor potente y selectivo que cuando se evaluó en combinación con citarabina en un modelo preclínico de LMA diseminada produjo un aumento de la supervivencia en comparación con los grupos de monoterapia correlativa. Además, se dispone de los datos de eficacia y seguridad de 105 pacientes con LMA procedentes del ensayo de fase I NP28679. El análisis del número y tipo de pautas previas, la exposición y la mejor respuesta obtenida durante el estudio en los pacientes tratados con idasanutlin en combinación con citarabina reveló actividad en los pacientes que habían recibido pautas previas con citarabina y que presentaban enfermedad refractaria o en recaída. Un análisis en curso de las características de los pacientes que mostraron respuesta al tratamiento ha demostrado actividad en los pacientes con trastornos hematológicos y neoplasias malignas previas, además de ser refractarios a los tratamientos de inducción iniciales. La LMA en recaída/refractaria es una enfermedad con una importante necesidad insatisfecha. Idasanutlin en combinación con citarabina mostró una actividad prometedora en el estudio sobre la LMA de fase I, además de un perfil de seguridad controlable, por lo que la relación entre beneficios y riesgos se considera favorable.