Estudio de un sistema de inyección corporal para uso doméstico de ocrelizumab en personas con esclerosis múltiple

1. ¿Por qué es necesario este estudio?

La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad en la que el sistema inmunitario ataca la cubierta protectora de las fibras nerviosas del cerebro y de la médula espinal. Esto conlleva problemas de comunicación entre el cerebro y el resto del cuerpo. El sistema inmunitario es la barrera de defensa natural del organismo, que lo protege de sustancias extrañas o nocivas, como bacterias y virus. La EM puede ser esclerosis múltiple recurrente (EMR) o esclerosis múltiple progresiva primaria (EMPP). La EMR se conoce por periodos en los que los síntomas nuevos o existentes empeoran (recidiva) seguidos de un periodo de recuperación parcial o completa (remisión). Durante la remisión, es posible que haya ciertos síntomas. En la EMPP, los síntomas y la discapacidad empeoran gradualmente. No hay periodos de recaída o remisión.

Los tratamientos disponibles para la EM tienen ciertas limitaciones. En ocasiones, no son cómodos, dependiendo de la frecuencia con la que se deban administrar o el lugar. Por ejemplo, algunos tratamientos pueden tardar varias horas en administrarse, como las infusiones. Se necesitan más opciones de administración del tratamiento.

En este estudio se está probando una nueva formulación de un medicamento llamado ocrelizumab y una nueva manera de administrarlo en forma de inyección en el abdomen, que se está desarrollando para tratar la EM.

El ocrelizumab está aprobado para el tratamiento de la EM en forma de goteo en vena (infusión intravenosa) o inyección bajo la piel (inyección subcutánea). En este estudio, se probará una nueva formulación de inyección bajo la piel, lo cual se considera un medicamento experimental. Esto significa que ninguna autoridad sanitaria (como la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos y la Agencia Europea de Medicamentos) ha aprobado la nueva formulación de ocrelizumab para el tratamiento de la esclerosis múltiple.

El objetivo de este estudio es determinar si las personas con EM o sus cuidadores pueden administrar ocrelizumab de forma segura en casa mediante un sistema de administración corporal. La inyección subcutánea se administrará en la zona abdominal.

2. ¿Quién puede participar en el estudio?

Pueden participar en el estudio personas (hombres/mujeres) de 18 a 65 años con EM que ya estén siendo tratadas con ocrelizumab y están dispuestas a llevar a cabo las inyecciones, que pueden ser administradas por sí mismas o por un cuidador.

Es posible que no puedan participar en el estudio aquellas personas que no tengan acceso habitual al teléfono. Dado que este estudio implica la administración de medicamentos en el domicilio, los participantes deberán vivir en una zona con fácil acceso a los servicios médicos si fuera necesario. No podrán participar en el estudio las mujeres que estén embarazadas, aquellas que tengan previsto quedarse embarazadas o las que estén en periodo de lactancia.

3. ¿En qué consiste este estudio?

Las personas se someterán a pruebas de selección para comprobar si pueden participar en el estudio. El periodo de selección tendrá lugar hasta 4 semanas antes del inicio del tratamiento.

Todas las personas que se incorporen a este estudio recibirán la nueva formulación de ocrelizumab utilizando un sistema de administración corporal cada 6 meses, como se describe a continuación:

Los primeros participantes recibirán la primera inyección en el centro antes de que se permita la administración en el domicilio para algún participante del estudio. Se hace así para asegurarnos de que administrar la inyección en casa es seguro para todos los participantes o sus cuidadores. Si se permite la administración en el domicilio, los participantes que recibieron su primera inyección en el centro o sus cuidadores se administrarán las siguientes inyecciones en el domicilio.

El resto de los participantes o sus cuidadores administrarán todas las inyecciones en casa.

Este estudio es abierto, lo que significa que todas las personas implicadas, incluidos los participantes, sus cuidadores y el médico del estudio, conocerán el tratamiento del estudio que se les ha administrado a los participantes.

Durante este ensayo, el médico del estudio verá a los participantes cada 6 meses. En las visitas comprobará si los participantes presentan algún efecto no deseado. También recibirán llamadas telefónicas de seguimiento y tendrán visitas con el médico del estudio para comprobar su bienestar después de la inyección en el domicilio. Además, los participantes tendrán una visita de seguimiento después de 6 meses de haber completado el tratamiento del estudio, durante la cual el médico del estudio comprobará el bienestar del participante. El tiempo total de participación en el estudio será de un año y medio aproximadamente. Los participantes tienen derecho a interrumpir el tratamiento del estudio y abandonar el estudio en cualquier momento.

4. ¿Cuáles son los principales resultados que se miden en este estudio?

Los principales resultados que se miden en el estudio para evaluar si el medicamento ha funcionado son el número de participantes que pueden recibir su primera inyección utilizando el sistema de administración corporal, ya sea por sí mismos o por un cuidador.

Otros resultados clave medidos en el estudio incluyen el número y el tipo de efectos no deseados y los resultados de otras evaluaciones de seguridad.

5. ¿Existen riesgos o beneficios por participar en este estudio?

Participar en el estudio podría conllevar que los participantes se sientan mejor o no. Sin embargo, la información que se obtenga en el estudio puede ayudar a otras personas que tengan una enfermedad similar en el futuro.

Es posible que, mientras se realiza el estudio, no se conozca totalmente en qué medida es seguro ni en qué medida funciona el tratamiento del estudio. El estudio implica algunos riesgos para el participante. Sin embargo, por lo general, estos riesgos no son mayores que los relacionados con la atención médica habitual o la evolución natural de la enfermedad. Se informará a las personas interesadas en participar acerca de los riesgos y los beneficios, así como de cualquier procedimiento o prueba adicional a la que posiblemente tengan que someterse. Todos los detalles del estudio se describirán en el documento de consentimiento informado, incluida la información sobre los posibles efectos y otras opciones de tratamiento.

Riesgos asociados a los medicamentos y dispositivos del estudio

Los participantes pueden experimentar efectos no deseados derivados de los medicamentos y dispositivos utilizados en este estudio. Estos efectos no deseados pueden ser de leves a graves, incluso potencialmente mortales, y variar de una persona a otra. Durante este estudio, los participantes se someterán a revisiones periódicas para comprobar si se producen efectos no deseados.

Ocrelizumab para inyección bajo la piel

Se informará a los participantes sobre los efectos no deseados conocidos del ocrelizumab y los posibles efectos no deseados en función de los estudios realizados en seres humanos y de laboratorio o de los conocimientos sobre medicamentos similares. Los efectos no deseados conocidos incluyen reacciones a la inyección (como enrojecimiento, comezón, hinchazón, dolor de cabeza) e infecciones respiratorias (como resfriado, infección sinusal, inflamación de las amígdalas, dolor de garganta o gripe). La administración de ocrelizumab podría dificultar que el sistema inmunitario de los participantes combata una nueva infección.

El medicamento del estudio puede ser perjudicial para un bebé en gestación. Las mujeres deben tomar precauciones para evitar la exposición de un bebé en gestación al tratamiento del estudio.

Sistema de administración corporal

Se informará a los participantes sobre cualquier efecto no deseado conocido del sistema de administración corporal y, cuando proceda, también sobre los posibles efectos no deseados basados en estudios en seres humanos y de laboratorio o en el conocimiento que se obtenga de dispositivos similares.