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¿Qué es un ensayo clínico?

Los ensayos clínicos son estudios de investigación médica en los que participan personas. Los fármacos nuevos primero se estudian en un laboratorio, y los que parecen prometedores pasan a ser estudiados en más profundidad en personas por medio de ensayos clínicos.

La finalidad de un ensayo clínico es probar fármacos nuevos para determinar su eficacia e intentar ayudar a que las personas que prueban estos fármacos se sientan mejor, o a mejorar una enfermedad o impedir que esta empeore. En los ensayos clínicos también se evalúa si los fármacos nuevos son seguros y si producen efectos secundarios. Sin ensayos clínicos, no habría suficientes pruebas de que un tratamiento nuevo funciona y es seguro. Todos los fármacos disponibles en la actualidad, ya sea en el hospital o en la farmacia, han sido cuidadosamente probados en ensayos clínicos. Existen pruebas que demuestran la eficacia de estos fármacos e indican si pueden producir efectos secundarios. Esta información es vital para que los médicos puedan determinar qué tratamientos son los más adecuados para sus pacientes, y para las organizaciones oficiales (denominadas autoridades de registro) de cada país o región para decidir si autorizar o no un fármaco para su uso.

Aunque la finalidad de un ensayo clínico es encontrar tratamientos nuevos y mejores, no todos los ensayos clínicos se traducen en tratamientos mejores. Un fármaco nuevo podría no ser tan eficaz como los fármacos que ya se utilizan, o sus efectos secundarios podrían ser peores. Sin embargo, incluso esta información resulta sumamente útil para los investigadores de los ensayos, y ayuda a los pacientes en el futuro.

Vea nuestro vídeo, «Drawn to Science: Clinical Trials» (Atraído por la ciencia: ensayos clínicos), para aprender más sobre ensayos clínicos.

 

Diferentes tipos de ensayos

Los ensayos clínicos se dividen en fases distintas de estudios: fases 1, 2, 3 y 4, que a menudo también se escribe como fases I, II, III y IV.

Fase 1
Primeramente, un fármaco nuevo se prueba únicamente en un número reducido de personas. Estos pueden ser pacientes que han probado todos los demás tipos de tratamiento para su enfermedad o voluntarios sanos. Esta es la denominada fase 1 del ensayo. Todas las personas que participan en un ensayo en fase 1 reciben el fármaco que se está probando, normalmente en dosis pequeñas, sin compararlo con otro tratamiento.

Este tipo de ensayo ayuda a determinar la cantidad de fármaco que se puede administrar de manera segura, si este produce efectos secundarios, si el tratamiento puede mejorar la enfermedad (por ejemplo, reducir un tumor en un paciente con cáncer) y cómo el organismo responde al fármaco.

 

Fase 2
Cuando un fármaco alcanza la fase 2, se dispone de más información acerca de cómo este afecta al organismo. En este tipo de ensayo, el fármaco se administra a un mayor número de pacientes, hasta unos 100. El fármaco nuevo se puede o no comparar con un tratamiento que ya se esté administrando a los pacientes.

La finalidad de un ensayo en fase 2 es determinar si el fármaco nuevo es lo suficientemente eficaz como para probarlo en grupos mucho más grandes de pacientes en un ensayo en fase 3 (véase abajo). Se evaluará la eficacia del nuevo tratamiento para una enfermedad, el manejo de los efectos secundarios y la cantidad de fármaco que se puede administrar a los pacientes de manera segura. En esta fase, el fármaco aún no se ha probado en un número de personas lo suficientemente grande como para saber con certeza que cualquier cambio positivo ha sido producido por el fármaco, y que no se trata simplemente de una coincidencia.

Fase 3
Los ensayos clínicos en fase 3 suelen ser mucho más grandes y pueden incluir a miles de pacientes. En esta fase, el fármaco nuevo a menudo se compara con el tratamiento de referencia para determinar si el fármaco nuevo presenta alguna ventaja con respecto a los fármacos actuales. Esto también ayuda a obtener pruebas más sólidas sobre cuáles podrían probablemente ser los efectos secundarios del fármaco.

Si un fármaco puede mostrar una mejora en comparación con el tratamiento de referencia en un ensayo clínico en fase 3 y es seguro utilizarlo, es probable que las autoridades de registro lo autoricen y, por lo tanto, pase a ser el nuevo tratamiento de referencia para los pacientes con esa enfermedad.

Fase 4
Los ensayos en fase 4 tienen lugar una vez el medicamento ha recibido la autorización de registro (también denominada «autorización de comercialización»). Los ensayos en fase 4 se realizan para aportar más información sobre la eficacia y la seguridad del fármaco en un mayor número de pacientes. En un ensayo en fase 4 también se podría evaluar el fármaco en pacientes con determinadas características, o comparar o combinar el fármaco nuevo con otros tratamientos disponibles. En los ensayos en fase 4 también se evalúan a los pacientes que toman el fármaco durante un período prolongado de tiempo.

¿Cómo sabemos si un ensayo clínico es objetivo y riguroso?
Para que un fármaco se autorice, los ensayos clínicos se deben diseñar de un modo objetivo, con el fin de aportar resultados fiables y correctos. Las principales maneras de lograr que los ensayos clínicos sean objetivos y rigurosos son: 

Aleatorización – Una manera de lograr que un ensayo sea objetivo es «aleatorizar» a los pacientes. Esto significa que los participantes se dividen en dos (o a veces más) grupos de manera aleatoria (al azar, como cuando se lanza una moneda al aire). En algunos casos, un grupo recibirá el fármaco nuevo y el otro grupo recibirá el tratamiento de referencia, o un placebo si no existe un tratamiento de referencia. En otros casos, podría haber varios grupos a los que se administra dosis distintas del fármaco nuevo junto con un grupo al que se administra el tratamiento de referencia o el placebo. Los grupos aleatorizados se equilibran con base en diversos aspectos, como la edad, el sexo (hombre/mujer) y otras características de los pacientes. Esto significa que los distintos tratamientos se pueden comparar entre grupos de personas similares. Así es como los investigadores pueden apreciar cualquier diferencia entre los efectos de los tratamientos.

Placebo – Un placebo es un tratamiento que no contiene «principio activo» o fármaco auténtico. Normalmente tiene unas características y un aspecto muy parecidos a los del tratamiento real, de manera que los investigadores pueden compararlos y establecer si el fármaco investigado produce un efecto real. Es importante recordar que no existen garantías de que el nuevo fármaco investigado sea mejor que el tratamiento de referencia.

Enmascaramiento – Otro modo de lograr que el ensayo sea lo más riguroso posible es llevarlo a cabo «con enmascaramiento». Esto significa que los pacientes no saben si se les administra o no el fármaco que se está investigando. Si los investigadores/médicos del ensayo tampoco saben (hasta el final del ensayo), qué tratamiento reciben los pacientes, esto es lo que se conoce como un «ensayo con doble enmascaramiento», y contribuye a evitar el sesgo y las expectativas por parte de los investigadores.

¿Quién participa en un ensayo clínico?

Pacientes (o a veces voluntarios sanos) – Las personas más importantes que participan en un ensayo clínico son los pacientes o los voluntarios sanos. Sin pacientes y voluntarios, los ensayos no se pueden llevar a cabo y no se pueden desarrollar fármacos nuevos. La decisión de participar en un ensayo clínico la toma el paciente o el voluntario después de hablar con su equipo médico. Los pacientes y voluntarios son libres para tomar la decisión de ingresar en un ensayo, y pueden abandonarlo en cualquier momento.

Especialista – Probablemente habrá un especialista que le atienda mientras participa en el ensayo clínico, por ejemplo, en un ensayo sobre cáncer ésta persona sería su oncólogo. Esta persona vigilará de cerca su estado de salud y su trastorno durante el ensayo, y examinará con atención todos los resultados de las pruebas. También pueden hablar con el personal de investigatión para realizar preguntas o plantear cualquier cuestión preocupante.

Personal de enfermería – Es probable que su especialista reciba el apoyo del personal de enfermería, quien realizará algunas de las pruebas y le atenderá mientras recibe el tratamiento en el hospital.

Otras personas que le atienden – Es posible que conozca a otros empleados del hospital que le atienden mientras participa en el ensayo, por ejemplo, radiólogos, quienes realizarán algunas de las exploraciones a las que tuviera que someterse. Habrá otras personas que ni siquiera conocerá, por ejemplo, las personas que realizan algunas de las pruebas en los laboratorios del hospital o de fuera de éste.

Personal de investigación de una organización de investigación clínica – Una organización de investigación clínica es una empresa independiente que puede colaborar con la empresa farmacéutica para ayudar a poner a punto y realizar el ensayo. Una organización de investigación clínica se especializa en realizar ensayos clínicos y, por lo tanto, puede ofrecer conocimientos profundos de manera completamente imparcial y objetiva. Si participa en un ensayo es posible que conozca a personal de investigación de una organización de este tipo.

Médico de cabecera – Su médico de cabecera estará al corriente de su participación en un ensayo clínico, pero es poco probable que conozca todos los pormenores.

Empresa farmacéutica – En la empresa farmacéutica hay muchos investigadores y especialistas médicos que están desarrollando el fármaco nuevo, y quienes seguirán de cerca toda la información y resultados que los hospitales y los médicos les faciliten.

¿Qué sucede antes, durante y después de un ensayo clínico?

Antes
Antes de participar en un ensayo clínico, necesitará firmar un formulario para decir que da su «consentimiento informado» a participar. Para hacer esto, su médico le debe explicar cuál es la finalidad del ensayo, los posibles beneficios y riesgos, y cómo participar en el ensayo le afectará. Una vez entiende el ensayo, puede decidir si desea participar.

Para participar en un ensayo determinado también debe cumplir ciertos criterios, como tener una edad determinada o ser de un sexo en particular (hombre/mujer), o presentar un tipo de enfermedad en particular (por ejemplo, en un ensayo sobre cáncer, ello podría ser el tipo de tumor que tiene, dónde tiene el tumor, si el cáncer se ha diseminado, etc.). Ello probablemente suponga que una vez haya accedido a tomar parte, tenga que someterse a varias pruebas, como análisis de sangre, exploraciones o biopsias, antes de que se le pueda administrar cualquier tratamiento como parte del ensayo. Su médico le explicará a qué pruebas tendrá que someterse para poder participar en un ensayo en el que esté interesado.

Durante
Cómo y dónde se administra su tratamiento dependerá del ensayo clínico. Si el tratamiento es una píldora por vía oral o una inyección, es posible que el tratamiento se pueda administrar en casa. En algunos casos, puede que tenga que acudir a un hospital o clínica para recibir su tratamiento, como una infusión, cuando el fármaco se introduce por vía intravenosa. Ausentarse del trabajo para desplazarse a las citas puede ser un problema para algunas personas, y es algo que debe tener en cuenta al decidir ingresar en un ensayo. Considere si tiene a alguien de confianza que pueda ayudarle con los desplazamientos. Muchos ensayos incluyen una compensación financiera en concepto de desplazamientos a los centros del ensayo para las visitas que no sean rutinarias, pero conviene considerar las diferentes situaciones en que ausentarse del trabajo para acudir a las citas le afectará a usted y/o a su cuidador.

Durante el ensayo clínico, una vez haya empezado a recibir su tratamiento, puede que necesite someterse a pruebas regulares para que los investigadores puedan determinar si el tratamiento funciona y si produce efectos secundarios. Le pueden hacer preguntas sobre cualquier síntoma nuevo que presente o pedirle que cumplimente cuestionarios sobre cómo se siente o lo bien que puede llevar a cabo sus actividades cotidianas. Estas pruebas adicionales significan que es posible que tenga que visitar a su médico de cabecera o acudir a la clínica más a menudo de lo que lo haría normalmente.

Toda esta atención médica adicional podría beneficiarle, ya que los cambios en su estado de salud se podrían detectar antes y abordar con mucha más rapidez que si no estuviera participando en un ensayo. Es posible también que al tener un mayor contacto con el equipo de atención médica pueda disponer de más oportunidades para hacer preguntas y aprender más sobre su enfermedad o sobre el tratamiento.

Después
Si se le administra un tratamiento nuevo como parte del ensayo clínico, puede que no siempre le sea posible continuar con este tratamiento una vez el ensayo ha concluido. Si el tratamiento es eficaz, podría pasar un tiempo hasta que esté disponible en el mercado, y más aún para que se suministre a un servicio de atención médica. Ello se debe al tiempo que lleva la autorización de un fármaco una vez el ensayo ha concluido.

Al final de un ensayo clínico, los resultados se deben poner a disposición de todos los pacientes que estén interesados. Los resultados también se publicarán para que los médicos y los científicos estén al corriente. Sin embargo, los resultados completos del ensayo no siempre están disponibles inmediatamente, ya que los investigadores tienen que analizar todos los resultados con el mayor rigor posible, lo que puede llevar algún tiempo.